vestidos de fiesta cortos Enfermedad de Huntington, Noticias, avances, tratamientos

18 nov 2009

Terapia Génica para detener la Enfermedad de Huntington

Terapia génicaSegún un artículo publicado el pasado 31 de Octubre de 2009, en WASHINGTON - Científicos del Instituto Tecnológico de California (Caltech) han sugerido una terapia genética que es capaz de interferir en el desarrollo de la enfermedad de Huntington.
La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurodegenerativa con una base genética. El trastorno tiene su origen en una mutación en una proteína llamada huntingtina, o HTT. (El gen en sí mismo es también conocido como el gen de la huntingtina.)

"La terapia génica en estos modelos ha atenuado con exito los síntomas de la enfermedad de Huntington y una mayor vida útil de los pacientes," dijo Paul Patterson, el P. Ana y Benjamín F. Biaggini profesor de Ciencias Biológicas.

Los investigadores comenzaron a buscar a la eficacia de dos diferentes intrabodies que se había demostrado, en cultivos celulares y modelos de mosca de la fruta, para reducir la acumulación toxica de la proteína Huntingnina Htt.
Para ver si esos efectos eran válidos en los sistemas de los mamíferos, así, el equipo probó los intrabodies en una serie de cinco modelos diferentes de ratón con Corea de Huntington.
Ellos encontraron que uno de los dos intrabodies tuvo algunos resultados negativos, incrementando la mortalidad relacionada con Huntington en un modelo.

Sin embargo, el intracuerpo llamado Happ1 fue un éxito rotundo, logrando el restablecimiento de la función motora y cognitiva de los ratones, y reducir la pérdida de neuronas, así como la acumulación de proteínas tóxicas. Y en uno de los modelos, incrementaron tanto el peso corporal y la longevidad.

"Nuestros estudios muestran que el uso de intrabodies puede bloquear la parte de la huntingtina mutante que causa su toxicidad sin afectar el tipo salvaje o la huntingtina normal, o cualquier otras proteína", dijo Patterson.

En otras palabras, él dice, esto tiene el potencial de ser el tipo de "terapia de bala de plata" que muchos investigadores médicos buscan.

A pesar de que este trastorno tiene un único origen en los genes, los tratamientos actuales tienden a tratar los síntomas de la enfermedad, no su causa. Eso significa que actualmente es imposible prevenir la enfermedad de hacer un daño significativo.

El estudio aparece en la revista Journal of Neuroscience (ANI).

Tomado y traducido