La empresa Farmacéutica Alnylam esta llevando a cabo un programa de Investigación con el siRNA o RNA interferente llamado ALN-HTT para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, esta diseñado para silenciar el gen de la Huntingnina, la cual es una proteina que es la causa de la enfermedad cuando se expresa de forma mutada.
En Septiembre de 2009, un ensayo en fase preclínica desarrollado en colaboración con el laboratorio del Profesor Don M Gash de la Escuela de Medicina de la Universidad de Kentucky, demostró que luego de la administración continua en el Sistema Nervioso Central de un pequeño RNA interferente (small interfering RNA) siRNA que tiene como diana el gen de la Huntingnina, se logró la interferencia o el silenciamiento del mRNA de este gen en un alto porcentaje del Sistema Nervioso Central.
El efecto silenciador del siRNA fue amplio a distancias sustanciales desde el sitio de la infusión, un importante paso para trasladar la administración del siRNA de modelos animales al cerebro humano. Adicionalmente los estudios preclínicos mostraron que la administración continua directa al Sistema Nervioso Central del siRNA ALN-HTT fue bien tolerada por un período mayor de un mes.
Recientemente los estudios preclínicos también han demostrado el silenciamiento del gen de la Huntingnina lo cual se traduce en un efecto terapéutico en los modelos animales, incluyendo mejoría de la función motora. El RNA terapéutico reduce la expresión de la Huntingnina mutada en el cerebro y la consiguiente sustancial mejoría de la función motora en los modelos animales por al menos una semana. El siRNA ALN-HTT esta siendo desarrollado en colaboración con Mediatronic, una compañía con experticia en fármacos de administración directa al Sistema Nervioso Central.