RICHMOND, CALIFORNIA, y NUEVA YORK, Abril 5, 2011; Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) y la Fundación CHDI, Inc. han anunciado la colaboración para desarrollar una nueva terapéutica para la enfermedad de Huntington (HD) sobre la basado en la tecnología de la proteína de unión al ADN propiedad de Sangamo. El enfoque terapéutico del ZFP se centrará en el gen de la huntingtina que causa una enfermedad neurodegenerativa hereditaria para la que actualmente no hay tratamientos disponibles para frenar la progresión de la enfermedad. "Estamos muy entusiasmados de ofrecer una plataforma para la tecnología Sangamo ZFP para la enfermedad de Huntington," dijo Ignacio Muñoz-Sanjuan, Ph.D., vicepresidente de Biología de la CHDI. "Nuestra colaboración tiene como objetivo desarrollar el ZFP factor de transcripción que altera la expresión de la huntingtina, que tiene el potencial de modificar directamente la progresión de la enfermedad. Por otra parte, la versatilidad de la tecnología ZFP la convierte en una poderosa plataforma que se puede implementar a efectos diversos aspectos de la patología de la EH y Esperamos con interés trabajar con Sangamo para desarrollar múltiples enfoques innovadores terapéuticos para HD. "
"Estamos muy contentos de colaborar con CHDI, quienes aportan una enorme experiencia y recursos para el desarrollo de una nueva terapeutica el ZFP ," dijo Philip Gregory, D. Phil, presidente de Sangamo responsable científico . "El defecto genético causal en EH - Las mutaciones en el gen de la huntingtina - proporciona un objetivo valido para la intervención con un enfoque basado en el factor ZFP, Nuestra colaboración se centrará inicialmente en el desarrollo del ZFP terapéutico para reducir los niveles de la proteína huntingtina mutante en ratones y en células humanas. Esta colaboración pone de manifiesto la capacidad única de nuestra tecnología ZFP para impulsar los resultados potencialmente terapéuticos a nivel genético. "
Sangamo ha llevado a cabo ensayos clinicos en enfermedades raras como trastornos de la coagulación sanguínea como la hemofilia, hemoglobinopatías, incluido el beta-talasemia y anemia de células falciformes y trastornos de la función inmunológica, tales inmunodeficiencia combinada severa ligada al cromosoma X.
Acerca de la Enfermedad de Huntington
La Enfermedad de Huntington es una enfermedad neurodegenerativa autosómica dominante genética que causa disfuncion motora, cognitiva, y del comportamiento. Se estima que 120.000 personas en los EE.UU. tienen la mutación genética que causa la enfermedad de Huntington y experimentará síntomas durante toda una vida normal. El promedio de vida para los pacientes después de la aparición de la disfunción motora es aproximadamente de 10 a 20 años. Actualmente no hay tratamientos modificadores de la enfermedad disponibles para frenar la progresión de la enfermedad de Huntington.
Acerca de la Fundación CHDI, Inc.
CHDI Foundation, Inc. es una empresa privada-financiada, sin fines de lucro, es una organizacion de investigación científica dedicada exclusivamente al rápido descubrimiento y desarrollo de terapias que ralentizan la progresión de la enfermedad de Huntington. Nuestros científicos trabajan en estrecha colaboración con una red de más de 600 investigadores en laboratorios académicos e industriales en todo el mundo en la búsqueda de estas nuevas terapias, proporcionando la gestión de proyectos para garantizar que nuestros objetivos comunes se mantienen bien enfocados. Más información sobre la CHDI se puede encontrar en www.chdifoundation.org.
Acerca de Sangamo BioSciences, Inc.
Sangamo BioSciences, Inc. se centra en la investigación y el desarrollo de nuevas proteínas de unión al ADN para la regulación de genes terapéuticos y modificación. El más avanzado el ZFP terapéutico ® programa de desarrollo se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase 2b para la evaluación de la seguridad y el efecto clínico en pacientes con neuropatía diabética. Sangamo también tiene una fase media y dos ensayos clínicos de Fase 1 de pruebas clínicas para evaluar la seguridad y el efecto clínico de un tratamiento para el VIH / SIDA, así como un ensayo de fase 1 de un tratamiento para el glioblastoma multiforme recurrente. Otros programas de desarrollo terapéutico se centran en la enfermedad de Parkinson, las enfermedades monogénicas, dolor neuropático y la regeneración del nervio.
Tomado y traducido de: