Hace aproximadamente un año en Abril de 2010 Siena Biotech anunció el inicio de Fase I del ensayo Clínico con el SIRT1 en 96 voluntarios sanos, se comprobo la seguridad del farmaco y ahora han comenzado previa aprobacion de la FDA y la agencia europea del medicamento un ensayo clinico de fase II en pacientes afectados con la Enfermedad de Huntington en Alemania, Gran Bretaña e Italia.Los investigadores de Siena Biotech han realizado una serie de estudios donde se informa que el inhibidor SIRT1 puede ser neuroprotector en modelos celulares y animales. En un modelo de ratón, los síntomas mejoraron y los tiempos de supervivencia aumentaron. Además, Siena Biotech informo que el perfil de seguridad preclínica indica que el medicamento es probablemente seguro para el tratamiento crónico.
El inhibidor sirtuin se le concedió el estatus de fármaco orphan por la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) en octubre y por la FDA en diciembre de 2009. Con estas designaciones se proporcionan incentivos normativos y financieros para desarrollar medicamentos para enfermedades que afectan a un número relativamente pequeño de personas.
El aumento de la expresión de SIRT2 en la levadura y gusanos aumentando su vida útil. En consecuencia, el interés inicial en la modificación de la expresión de Sirt1 como un tratamiento para la enfermedad de Huntington se centró en mejorar en lugar de inhibir que desde la aparición de enfermedades neurodegenerativas parece estar asociada con el proceso de envejecimiento, como los mecanismos de defensa de las células se vuelven menos eficientes. Sin embargo, la proteína SIRT1 es también un deacetilasa.
La inhibición parece modificar la acetilación de la proteína HD Huntingnina causando el aumento de la eliminacion de la proteína mutada Huntingnina, pero no la versión normal. Es esta función que parece producir los efectos positivos en modelos celulares y animales de Huntington, siendo por tanto un tratamiento MODIFICADOR del curso de la Enfermedad.Desde la redacción de este blog queremos enviar un mensaje de esperanza a todos los afectados por esta enfermedad siguen apareciendo "LUCES EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON"....