El pasado 17 de Octubre de 2012 la empresa Farmacéutica SANGAMO BioSciences anunció sus primeros resultados sobre las experimentaciones que estan desarrollando en la búsqueda de una cura para la Enfermedad de Huntington. Se trata del ZFP terapeutico el cual actúa reprimiendo unicamente el gen productor de la enfermedad.
Estos resultados fueron presentados en la Reunion anual de la Sociedad Americana de Neurología que se celebró en Nueva Orleans, USA. Según SANGAMO las primeras aproximaciones terapeuticas han logrado reprimir el gen mutante que codifica para la sintesis de una proteína Huntingnina Htt ANORMAL sin alterar la expresión del otro gen que codifica para la Huntingnina Htt NORMAL. De esta forma se logra controlar la enfermedad desde la molecula de ADN ya que el ZFP actúa inhibiendo la sintesis del RNA mensajero de la Htt mutada en más de un 90% mientras que los niveles de RNA mensajero de la Htt Normal permanecen iguales o solo disminuidos en un 10%.
Una nueva puerta de esperanza se abre con estos primeros resultados obtenidos a partir de cultivos de células de pacientes con Enfermedad de Huntington.
Dr. Marta Talise
Dr. Marta Talise