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18 nov. 2012

¿Puede la Enfermedad de Huntington ser reversible?

Oligonucleotidos antisenseLa Enfermedad de Huntington se define actualmente, en muchos textos y en miles de artículos como una patología Neurodegenerativa, Hereditaria e irreversible causada por una mutación en el gen que codifica para la proteína Huntingnina, pero lo crucial en este concepto es la frase que NO TIENE CURA”. Lo único que se puede hacer en estos momentos por estos pacientes es tratar los síntomas a medida que estos se manifiestan; algunos para reducir los movimientos coreicos, otros para aliviar la depresión, y demás síntomas psiquiátricos, otros para retardar la aparición de la enfermedad; pero ninguno para curar la enfermedad.

Sin embargo un nuevo tratamiento, de momento en Fase Experimental  podría ser capaz de revertir los síntomas, tanto motores como psiquiátricos en pacientes con formas moderadas a severas de la enfermedad de Huntington.


Así lo describe un artículo publicado el pasado mes de Junio del 2012 por la revista internacional Neuron; el nuevo tratamiento,  llamado "oligonucleótidos antisentido" o “ASOs”, son pequeñas moléculas capaces de interactuar con el gen mutante, uniéndose a el, y destruyendo las instrucciones que a nivel molecular le envía el gen a las neuronas y que produce que la proteína mutante Huntingnina se deposite en el cerebro.
Los investigadores probaron este tratamiento en ratones y primates no humanos y observaron estos efectos positivos. Tras la administración de inyecciones del nuevo tratamiento ASOs los científicos observaron en el primer mes de tratamiento mejoría en las funciones motoras de los animales; y a los dos meses de tratamiento lograron recobrar una función motora NORMAL. Lo más impactante es que el efecto del tratamiento perduró durante 9 (nueve) meses, incluso después de que la droga desapareciera totalmente el organismo de los animales de experimentación.
Los investigadores confían en que este tratamiento causaría el mismo efecto curativo en los Humanos y reseñan: "Para enfermedades como la Enfermedad de Huntington, donde se tolera el producto de una proteína mutante durante décadas antes de la aparición de la enfermedad, estos resultados abren la posibilidad de que el tratamiento puede llevar a un beneficio prolongado para los pacientes", así opina el Dr. Don W. Cleveland,  de la Universidad de California en San Diego y autor del trabajo.
Se estima que en Estados Unidos existen alrededor de 30.000 personas afectadas por esta enfermedad. El Dr. Cleveland y su equipo tienen planificado probar el tratamiento en humanos dentro de 18 meses.


Dr. Marta Talise