La terapia génica es una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. Esta técnica podra permitir a los médicos tratar un trastorno insertando un gen en las células de un paciente en lugar de utilizar medicamentos o cirugía. Los investigadores están probando varios enfoques para la terapia génica, incluyendo:
• Sustitución de un gen mutado que causa la enfermedad con una copia sana del gen.
• Inactivación de un gen mutado que está funcionando de forma incorrecta.
• La introducción de un nuevo gen en el cuerpo para ayudar a combatir una enfermedad.
Aunque la terapia de genes es una prometedora opción de tratamiento para una serie de enfermedades (incluyendo trastornos hereditarios, algunos tipos de cáncer y ciertas infecciones virales), la técnica sigue siendo arriesgada y todavía está en estudio para asegurarse de que sea seguro y eficaz. La terapia génica en la actualidad sólo se está probando para el tratamiento de las enfermedades que no tienen otras opciones terapeuticas.
La terapia génica se utilizó en el año 2000 por un grupo de investigadores franceces en el tratamiento de una forma de inmunodeficiencia causada por una mutación en un gen localizado en el cromosoma X (Inmunodeficiencia Combinada Severa). Cuando dos de los niños tratados desarrollaron leucemia en 2002 y 2003, causada cuando el virus utilizado para transportar el gen terapéutico activo un gen que causa cáncer, los ensayos clínicos fueron detenidos, pero ahora se han reanudado sólo para los pacientes que no tienen opciones terapeuticas.
¿Cómo se llevó a cabo la terapia génica?
El reto del desarrollo de la terapia genética para cualquier condición específica es considerable. La condición de que se trate debe ser bien comprendida y el gen defectuoso bien conocido.
Una copia funcional del gen en cuestión debe estar disponibles, las células específicas en el cuerpo que requieren tratamiento deben ser identificadas y accesibles y, finalmente, un medio eficiente para la entrega de las copias del gen a estas células deben estar disponibles.
De todos estos retos, el más difícil es el problema de la "entrega de genes", es decir. Cómo conseguir el reemplazo de los genes en los tejidos deseados. Algunos de los "vectores" para el papel de la entrega de la copia de los genes a las células diana son:
a) Virus inofensivos
Uno de los métodos más prometedores en la actualidad que se está desarrollando es la utilización de virus inofensivos que pueden ser utilizados para transportar los genes en las células.
Los científicos ahora tienen los conocimientos y habilidades para eliminar genes del virus "y sustituirlos por los genes humanos. Estos virus modificados puede ser utilizados para introducir genes en las células con gran eficiencia. Cuando los virus se utilizan de esta manera se conocen como vectores. Algunos de estos vectores son capaces no sólo de llevar el gen a la célula, sino también de la inserción del gen en la composición genética de la célula. Una vez en el lugar correcto dentro de la célula de un paciente afectado, el gen trasplantado es "encendido". El gen puede dar las instrucciones necesarias para que la célula pueda hacer la proteína que le falta o que esta alterada de forma normal.
b) Las células madre
Otra técnica con potencial es el uso de células madre en la entrega de la terapia génica. Las células madre son células inmaduras que pueden diferenciarse o se convierten en células con funciones diferentes.
En esta técnica, las células madre son manipuladas en el laboratorio, con el fin de hacerles aceptar los nuevos genes que pueden cambiar su comportamiento. Por ejemplo, un gen puede ser insertado en una célula madre que podría ser más capaz de sobrevivir a la quimioterapia. Esto puede servir de ayuda a los pacientes que pueden beneficiarse de nuevas quimioterapias después del trasplante de células madre.