Investigadores de la Universidad de California, Davis, usaron celulas madres para desarrollar un RNA que puede detener a la proteína que destruye a las células cerebrales en los pacientes con la Enfermedad de Huntington. El RNA fue obtenido a partir de la medula osea de donantes humanos sanos y fue inyectado en las celulas nerviosas, donde este RNA causó una disminución en la cantidad de la proteína Huntingnina anormal. Los resultados seran publicados en el journal Molecular and Cellular Neuroscience.
El laboratorio dirigido por la Dra. Jan A. Nolta, comenta que la técnica se llama RNA interferente que funciona así: El RNA es una molécula similar al ADN que se produce naturalmente en el cuerpo y que las células utilizan para producir proteínas.
Sí una hebra de RNA codifica para una proteína mutante como la Huntingtina, los investigadores pueden crear otra cadena que es esencialmente una versión invertida de la mala. Inyectar esa molécula en una célula nueva, y que se encaje como pieza de rompecabezas.
Por primera vez, la Dra Nolta y sus colegas fueron capaces de generar un RNA interferente que bloquea la Huntingtina en las células madre e inyectarlo directamente en las células nerviosas - un tratamiento que reduce significativamente la cantidad de la proteína mutante producida.
Sí una hebra de RNA codifica para una proteína mutante como la Huntingtina, los investigadores pueden crear otra cadena que es esencialmente una versión invertida de la mala. Inyectar esa molécula en una célula nueva, y que se encaje como pieza de rompecabezas.
Por primera vez, la Dra Nolta y sus colegas fueron capaces de generar un RNA interferente que bloquea la Huntingtina en las células madre e inyectarlo directamente en las células nerviosas - un tratamiento que reduce significativamente la cantidad de la proteína mutante producida.
La Dra Nolta dijo que los hallazgos podrían conducir a tratamientos para trastornos genéticos tales como la esclerosis lateral amiotrófica (enfermedad de Lou Gehrig) y el Parkinson, también.
Dijo, "Nuestro reto con la tecnología de RNA de interferencia es averiguar cómo se le entregará en el cerebro humano de manera sostenida, segura y eficaz. Estamos explorando el uso de células madre humanas para crear fábricas de producción de RNAi en el cerebro ".